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入选药监临床急需名单后，这款罕见病药获批上

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患者手脚常有灼烧般的剧痛感，症状加重后还会引发尿毒症等并发症危及生命，这就是罕见病法布雷病患者的遭遇。记者4月25日获悉，在此前入选国家药监局第二批临床急需境外新药名单后，经国家药监局批准创新药阿加糖酶α注射用浓溶液终于上市救急，这些患者也有望逐步远离病魔。

法布雷病是种罕见的X连锁遗传性疾病，患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇不能被裂解，在各组织和器官大量贮存。随着患者症状逐渐加重会出现肾、心等器官病变，可能导致严重的肾功能衰竭、脑卒中、心肌梗塞等并发症，如得不到有效治疗将严重危及生命。

不仅如此，这些罕见病患者也面临着特效药同样“罕见”的问题，能对症治疗的药物寥寥无几，这也正是其入选国家药监局临床急需新药名单的原因所在。这次武田中国的瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液）正式上市，用于罕见病法布雷病（α-半乳糖苷酶A缺乏症）患者的长期治疗，这也给相关患者带来了最新的治疗选择。

“法布雷患者多数在青少年时期就开始出现症状，规范化、足剂量的早期酶替代疗法治疗对于患者病情的改善、严重并发症的预防都起着至关重要的作用。这一创新药的引入，将为国内法布雷病患者提供最新的治疗选择。”上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科陈楠教授说。

记者注意到，2018年我国将法布雷病列入了国内首批罕见病目录。同样在2018年，阿加糖酶α注射用浓溶液也入选了国家药监局发布的第二批临床急需境外新药名单。通过专门通道的加速审评和审批，最终经国家药监局批准，这一创新药终于在国内上市。

与此同时，在中国健康促进基金会、中国初级卫生保健基金会等部门的参与下，武田中国也同步推出了法布雷病患者关爱计划。该计划会为国内法布雷患者提供从病例筛查、疾病管理及减轻疾病负担的一系列解决方案，助力更多患者得到有效治疗。

为降低患者疾病负担，武田中国还正式设立罕见病专项基金，并将通过慈善组织参与，尽量减轻患者的经济压力。

图片来源：武田中国

文章来源：《临床心电学杂志》网址: http://www.lcxdxzz.cn/zonghexinwen/2021/0426/872.html